Comisia Europeană a autorizat medicamentul Hemlibra (emicizumab/Roche) pentru punere pe piață în Uniunea Europeană și Spațiul Economic European pentru profilaxia de rutină a episoadelor hemoragice la persoanele cu hemofilie A severă (deficit congenital de factor VIII, FVIII < 1%) fără inhibitori de factor VIII. Emicizumab poate fi administrat la toate grupele de vârstă și există mai multe opțiuni de dozare și de periodicitate a administrării, pentru toate persoanele cu hemofilie A care au respectiva indicație, inclusiv pentru cele cu inhibitori ai factorului VIII.

Tratamentul cu emicizumab se administrează prin injectare subcutanată (este disponibil sub forma unei soluții gata de injectat) o dată pe săptămână, o dată la două săptămâni sau o dată la patru săptămâni.

Anticorp monoclonal bispecific

Hemofilia A este o afecțiune cu transmitere ereditară (pe cromozomul X) recesivă, care se manifestă prin tulburări ale coagulării din cauza unui deficit al factorului VIII al coagulării. Dată fiind transmiterea X-linkată recesivă, hemofilia A este întâlnită predominant la bărbați.

Pacienții sunt tratați de obicei cu substitute de factor VIII (produse din sânge), care înlocuiesc factorul VIII și previn sângerările. Organismul poate dezvolta însă anticorpi (inhibitori), ceea ce favorizează reapariția episoadelor hemoragice.

Emicizumab este primul anticorp monoclonal recomandat la pacienții cu hemofilie A cu inhibitori (autorizat în UE încă din februarie 2018 pentru această indicație). Acționează bispecific față de factorul IXa și factorul X, de care se leagă activând astfel cascada coagulării.

Materialul integral poate fi gasit pe www.rohealthreview.ro.