ApcinteX Ltd, o companie biotehnologică care a pornit de la Universitatea din Cambridge în 2014, a început să utilizeze într-un studiu clinic de fază I / II medicamentul SerpinPC, un potențial tratament pentru toate tipurile de hemofilie.

Aproximativ 400.000 de oameni din întreaga lume au hemofilie, o tulburare genetică care reduce nivelul factorilor de coagulare a sângelui. Persoanele cu hemofilie sunt, prin urmare, predispuse la sângerare care poate pune viața în pericol dacă nu este tratată. În prezent, 80% dintre bolnavii de hemofilie au acces limitat la tratament, fără de care speranța de viață este de aproximativ 10 ani.

Standardul actual de îngrijire pentru hemofilie este perfuzia intravenoasă regulată, profilactică, a factorului lipsă. Îngrijirea pacienților se agravează prin sângerări avansate în articulații și apariția unor leziuni similare cu artroza severă. În plus, aproximativ o treime dintre cei aflați la înlocuirea factorilor vor dezvolta anticorpi inhibitori care fac ineficient tratamentul, reducând considerabil opțiunile de îngrijire și crescând costul îngrijirii.

Noul medicament ApcinteX, SerpinPC, este o proteină concepută pentru a rezolva aceste probleme. În loc să înlocuiască factorul de coagulare lipsă, SerpinPC ajută sângele să se coaguleze prin inhibarea unei enzime anticoagulante, proteina activată C.

Scopul principal al protocolului de studiu clinic este de a testa siguranța și tolerabilitatea SerpinPC la voluntarii sănătoși și la persoanele cu hemofilie. Primele doze vor fi date voluntarilor sănătoși, crescând cu doze mai mari la pacienții cu hemofilie severă. Va urma apoi un studiu cu doze multiple de șase luni la pacienții cu hemofilie, pentru reducerea sângerării și utilizarea factorului ca obiective de explorare. Părțile pacientului din studiu vor fi precedate de o fază de observație pentru a stabili sângerarea de bază și nivelurile de utilizare a factorilor.

Directorul medical al companiei, Trevor Baglin, a declarat: „Anticipăm că o injecție subcutanată o dată pe lună a SerpinPC va oferi profilaxie împotriva sângerării pentru toate formele de hemofilie, indiferent de statutul de inhibitor – un tratament„ unic-potrivit-pentru-toate ”. asta este eficient și sigur. ”

Articol original, aici.