Două companii cu profil biotehnologic au descoperit, în urma unui test, că se pot reduce și chiar elimina simptomele dureroase la pacienții care suferă de boli de sânge cu ajutorul tratamentului CRISPR.

Testul a fost realizat pe doi pacienți cu boli de sânge, unul suferă de boala celulelor seceră, iar celălalt afectat de talasemie beta. În cazul celor doi, problema este hemoglobina prea mică, deoarece aceasta este purtătorul de oxigen în sânge.

Fiecare pacient a fost supus unui tratament intensiv unde medicii au colectat celule ale măduvei osoase și apoi au folosit tehnologia de editare a genelor CRISPR pentru a activa o a doua copie a genei hemoglobinei, care nu este activă la adulți în mod normal. Apoi, celulele au fost returnate în corpul lor.

CRISPR Therapeutics și Vertex Pharmaceuticals, companiile care au efectuat acest studiu, spun că există semne că tratamentele au funcționat.

Pacientul cu beta-talasemie, obișnuia să primească aproximativ 16 transfuzii de sânge pe an, dar nu a mai avut nevoie de nici unul după acest tratament și pacientul cu boala celulelor seceră, un tânăr de 34 de ani, nu a mai suferit de atacurile de durere tipice acestei afecțiuni.

”Aceste date preliminare arată pentru prima dată ca editarea genelor a ajutat pacientul cu boala celulelor seceră. Acesta este cu siguranță un progres uriaș”, a declarat pentru NPR, Haydar Frangoul de la Sarah Cannon Research Institute.

În cazul celor doi pacienți supuși testului, se pare că au suferit unele reacții adverse grave, deoarece sistemul lor imunitar a fost distrus de chimioterapie înainte ca celulele reparate ale măduvei osoase să fie reinfuzate.

Se pare că tratamentul CRISPR a avut succes și continuă să aibă rezultate pozitive în ceea ce privește terapia bolilor genetice, mai exact acest tratament încearcă să repare și să înlocuiască genele cauzatoare de boli.

În privința cheltuielor acestui tratament, se presupune că prețul unei cure CRISPR o să fie destul de mare, dar deocamndată, companiile nu vor să vorbească despre un cost exact.

Samarth Kulkarni, CEO CRISPR Therapeutics, a declarat pentru Forbes că este „prea devreme să avem în vedere orice fel de decizii privind prețurile.”

 

Articol preluat și tradus de pe TechnologyReview.com