UniQure vinde terapia genică în valoare de 450 milioane dolari

Jul 1, 2020 | News | 0 comments

Hemofilia B este o afecțiune genetică incurabilă în care pacientului îi lipsește o proteină numită factor IX care este necesară pentru coagularea sângelui, ceea ce duce la sângerare necontrolată. Principala opțiune de tratament este de a primi factorul IX obținut fie din sângele donator, fie făcut prin fermentație industrială. Cu toate acestea, pacienții au nevoie de perfuzii regulate, iar tratamentele pot deveni mai puțin eficiente în timp.

Terapia genică a UniQure constă în furnizarea instrucțiunilor genetice pentru a face factorul IX pacienților. Această terapie este proiectată să funcționeze cu o singură doză și, teoretic, ar putea dura mulți ani, oferind un remediu funcțional pentru afecțiune. Într-un studiu de fază IIb realizat anul trecut, terapia a fost capabilă să restabilească nivelurile factorului IX la peste 40% din nivelurile normale, ceea ce este considerat suficient pentru a opri sângerarea.

„Suntem extrem de încurajați de datele pe care le-am văzut”, a declarat Bill Mezzanotte, din cadrul OCM al CSL Behring. „Opțiunea de tratament nu a demonstrat răspunsuri solide din punct de vedere clinic semnificative în activitatea factorului IX, dar a prezentat, de asemenea, o siguranță excelentă în mai mulți ani de observație.”CSL Behring este deja un furnizor al factorului IX pentru tratamente de perfuzie cu hemofilie B, astfel că achiziția de terapie genică își extinde activele în această indicație.

Veniturile acordului vor finanța dezvoltarea candidaților la terapia genică a uniQure pentru afecțiuni hepatice, cum ar fi boala Fabry, precum și boli cardiovasculare nevăzute și indicații legate de sistemul nervos central. Cea mai avansată zonă uniQure are ca scop tratarea stării neurodegenerative a bolii Huntington, cu rezultate eficiente ale unui proces de fază I / II așteptat anul viitor.

UniQure și-a vândut drepturile asupra terapiei sale genice experimentale pentru hemofilie B, anunțând miercuri seară că licențează tratamentul CSL Behring pentru 450 milioane dolari în numerar. Dezvoltatorul olandez de terapie genică ar putea primi cu 1,6 miliarde de dolari mai mult în plăți condiționate dacă terapia genică, aflată în prezent în stadiul tardiv de testare, progresează așa cum era de așteptat. În termeni de tranzacție, CSL va rambursa, de asemenea, costurile de dezvoltare rămase ale UniQure, va acoperi cheltuielile aferente trimiterilor de reglementare și va acorda redevențe UniQure pentru vânzările nete.

UniQure a avut una dintre cele mai dramatice transformări ale oricărui dezvoltator de terapie genică. Firma olandeză, formată ca Amsterdam Molecular Therapies în 1998, este un pionier al terapiei genice, responsabil de dezvoltarea primei terapii genice aprobate în Europa. Însă acel tratament, numit Glybera, a făcut licărire comercială și UniQure l-a retras de pe piață în aprilie 2017, la cinci ani de la aprobarea sa istorică.

În câțiva ani, compania UniQure ar fi putut avea una dintre cele două terapii genice comercializate pentru hemofilia B – un program Pfizer, de asemenea, se află în testele sale finale – împărțind o piață deja mică cu alte opțiuni de tratament.

Piața hemofiliei B „este mică, globală, competitivă și greu pentru [UniQure] să-și construiască o afacere în jur”, a scris Matteis. Rezolvarea provocărilor comerciale va depinde acum de CSL, care vinde deja tratamente pentru hemofilie la nivel global. UniQure va folosi banii primiți prin intermediul tranzacției pentru a face mai multe pariuri pe terapia genică. Unul dintre celelalte programe ale sale, numit AMT-130, a devenit recent prima terapie genică care a făcut teste umane în boala Huntington. Compania dezvoltă, de asemenea, tratamente genice pentru boli rare, cum ar fi Fabry, și poate adăuga mai multe prin tratamente neurologice și hepatice. boli.

Kapusta a adăugat că compania își propune să vândă în cele din urmă alte terapii genice. „Încă aspirăm să fim o entitate comercială complet integrată pe verticală și intenționăm să ducem pe piață boala Huntington și alte terapii genice”, a spus el. UniQure a menționat, de asemenea, că va înceta dezvoltarea unei terapii genice pentru hemofilia A, care se află în spatele programelor rivale. Hemofilia BioMarin Pharmaceutical O terapie genică Roctavian ar putea câștiga aprobarea în Statele Unite în această vară.

Big pharma CSL Behring va plăti dezvoltatorului olandez de terapie genică uniQure cu un avans de 400 M € pentru drepturile globale la o fază III de terapie genică pentru afecțiunea sângelui hemofilie B. În condițiile acordului, uniQure va finaliza un proces de fază III în curs de desfășurare a terapiei genice, cu rezultate topline așteptate până la sfârșitul acestui an, precum și validarea procesului de fabricație și furnizare a terapiei. CSL Behring va rambursa apoi aceste costuri și va prelua comercializarea candidatului în toată lumea. În plus față de valoarea de 400 M €, uniQure se poate aștepta până la 1,4 B €, deoarece terapia genică atinge repere de reglementare și comerciale nevăzute. De asemenea, compania va avea dreptul la redevențe de până la aproximativ 20% la vânzările nete.

 

Surse: https://www.biopharmadive.com/news/uniqure-csl-behring-hemophilia-gene-therapy/580507/

https://www.labiotech.eu/gene-cell-therapy/uniqure-csl-behring-gene-therapy/